近期碰到一名藥廠的業務代表帶了宣傳資訊到我的診間並表示目前有一種治療皮膚病的生物製劑會全新上市。此藥品的零售價雖然約落在每年U$ 78,000，但他們也跟我們表示製藥公司會協助病患取得此藥品且也包含已接受醫療補助計劃的病患；對此我就有些疑問是這樣的新藥劑的藥效如何? 有比其他選擇更好嗎? 對我的病患用此藥劑值得嗎?
所有醫師都會碰到全新藥品陸續進到我們診間的情況。這個狀況對於醫病雙方有何含意?
我身為一名皮膚科醫師在這過去的20年幾年見證過2種潛在用於治療皮膚病的全新藥物的驚人成長: 生物疾病調節抗風濕藥(bDMARD)和Janus (JAK)激酶抑制劑。這種藥品在美國經食品藥物管理局獲得核准能用於治療乾癬症、異位性皮膚炎(濕疹)、化膿性汗腺炎、圓禿落髮(鬼剃頭)及數種皮膚相關病灶；而目前在市面上有14種生物製劑和6種口服JAK抑制劑都是用來治療相對少見的皮膚病症，似乎每幾個月就有排訂藥品交由臨床醫師自行瞭解醫學實證和這些全新藥品對病患可能產生的潛在益處或危害。
這些全新藥品當中有很多款的藥效都非常好且大部分皆能安全的使用，但對於臨床醫師—內科醫師或專科醫生來說要在裡面挑選這些藥品並不容易。
美國皮膚科學院期刊最近刊出的1封信強調對全新藥劑的立即效益提出2項疑慮: (1) 評估全新藥品的安全性和有效性的臨床研究不用實例驗證舊的藥物和其他bDMARD生物製劑或口服JAK抑制劑的對比療效證據來取得食品藥物管理局的核准及(2) 有關全新藥物的大多數解釋說明和社論(評論)皆由具利益衝突的作者所撰寫。
同時讓人擔憂的是針對bDMARD生物製劑或口服JAK抑制劑的臨床科學文章有時會從參與臨床研究獲得金流贊助利益的醫生所撰寫，這些提供意見的領導人士經常會在會議演講及接受媒體採訪卻幾乎不太會利益迴避。至於對潛在的偏好維持透明並在科學評估的基本先決條件下，臨床醫師又該如何決定哪一種藥物對病患最好?
對於一名皮膚科醫師而言，若碰到病患有嚴重的乾癬症(Psoriasis)、異位性皮膚炎(濕疹Atopic dermatitis)、化膿性汗腺炎(Hidradenitis suppurativa)或圓禿落髮(鬼剃頭Alopecia areata)的狀況，哪一種bDMARD生物製劑或口服JAK抑制劑的療效最好? 這恐怕連我身為一名持續多年追蹤這些藥品的臨床醫師都感到極具挑戰的問題。
舉例來說我認為etanercept (恩博注射劑Enbrel)、adalimumab (復邁注射劑Humira)、certolizumab pegol (欣膝亞注射劑Cimzia)或很多其他藥物對廣義的乾癬症病患並沒有非常大的臨床差異，但藥效並非唯一考量。若有1種昂貴的全新藥物是保險未完全給付則藥物的取得就會變得侷限，根據紐約時報New York Times的一篇文章有討論過許多病患在取得這些納保險計畫的藥物時會面臨更多困難；其中有一名病患原本想取得治療異位性皮膚炎(濕疹)的Dupilumab(杜避炎皮下注射劑)，但本身的保險不給付需要自付額約U$ 36,000，而這名病患後來找到參與該項藥物的臨床研究且可提供樣品的皮膚科醫師；即便診所並不接受保險給付且每次看診費用約U$ 325，但每年用免費的藥物樣品就能可替此病患省下U$ 25,000的給付額。
我心裡的疑問是:
- 會不會某一種舊藥品對病患也有相同的療效?
- 其他那些沒辦法從中深入了解臨床醫師的醫學研究、無法前往他們的門診和自付健保以外的診療費用病患該如何因應?
醫病雙方都需要客觀和不帶有偏見的資訊來因應持續發展的bDMARD生物製劑或口服JAK抑制劑療法情況。我開始研究全新藥物的其中一個機構是在醫療保險研究中心，此研究中心會公布要給予醫師和輔助執業人員的財務資訊以便在美國的藥學相關臨床研究相互傳達意見。這個OpenPayments網站雖然對於美國境外的研究工作者或作者很難判定且有時甚至無法確定，但至少能讓我們考慮到更多的潛在利益衝突，對我們的病人也能帶來更多好處。